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Con terapia de última tecnología, chilote lidera investigación sobre párkinson

El doctor René Vidal y su equipo del Centro de Biología Integrativa de la Universidad Mayor combaten a esta enfermedad neurodegenerativa con terapia génica para rejuvenecer el cerebro.
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Romina Pérez Vilches

El mal de Parkinson es una enfermedad neurológica que en Chile, según cifras del Ministerio de Salud afecta a más de 40 mil personas. Mientras a nivel mundial la Organización Mundial de la Salud (OMS) cifra en 6.3 millones de casos al 2016, los que podrían duplicarse en 2030. Es la segunda afección neurodegenerativa en nuestro país después del alzhéimer, siendo una de las más difíciles de diagnosticar.

Ante este panorama el científico de oriundo de Castro, René Vidal, investigador del Centro de Biología Integrativa de la Universidad Mayor, lidera los estudios preclínicos que buscan en Chile una terapia para combatir la enfermedad de Parkinson, pero no atacando la causa sino que tratando de rejuvenecer el cerebro y revertir los síntomas.

¿Qué es el párkinson?

En el cerebro humano se encuentra la sustancia negra, llamada así por su característico tono oscuro debido a la neuromelanina, un pigmento de las neuronas dopaminérgicas, relacionadas con el control y la iniciación de los movimientos finos.

Se localiza en la parte del cerebro conocida como "mesencéfalo". Región que se considera parte del tronco cerebral y está relacionada con el movimiento, la consciencia, la alerta, la visión y la audición. En el caso del párkinson las neuronas comunicadas a través de la dopamina mueren, lo que no permite un buen desempeño del estímulo-respuesta en esta parte del cerebro.

Esta patología suele comenzar con un leve temblor en una mano, pero para que se diagnostique párkinson son varios los síntomas que debe presentar el paciente como: lentitud de movimientos, rigidez en brazos y piernas, temblor de las extremidades al estar en reposo y la pérdida de algunos movimientos espontáneos como el balanceo de los brazos al caminar. Si no están presentes todos estos parámetros clínicos característicos se puede tratar de otro trastorno motor.

Además, existen síntomas no motores que se pueden manifestar mucho antes del diagnóstico como el trastorno conductual del sueño REM (agresivos al dormir), hiposmia (incapacidad de percibir olores) y problemas digestivos.

El deterioro es progresivo iniciando en un lado del cuerpo, los pacientes pueden movilizarse pero no pueden coordinar sus movimientos. A medida que la enfermedad va evolucionando se pueden presentar algunas alteraciones en el sueño, ánimo, ansiedad, entre otros.

Hasta el momento según estudios realizados se desprende que solo el 10% de los casos se deben a causas genéticas, mientras que el 90% restante no tiene una explicación definida. Una de las corrientes investigativas señala que existe un factor medioambiental (desde cambios en la dieta hasta exposición a elementos tóxicos) que podría ser relevante para la generación de la enfermedad. Según recalca el Dr. Vidal "hay muchos antecedentes que señalan que el manejo de pesticidas, sobre todo en actividades rurales, son la causa de algunos casos de párkinson".

Otro de los antecedentes que contribuye a la enfermedad es la edad. El párkinson afecta más a los adultos mayores, desde los 65 años en adelante a nivel mundial los afectados equivalen a un 2% de la población y a medida que aumenta la edad el porcentaje de incidencia aumenta también pudiendo llegar a un 5 o 6% de la población mundial, explica el Dr. Vidal.

Rejuvenecer el cerebro

La población mundial ha envejecido cada vez más, lo que ha hecho que el gasto público sea la principal preocupación de los países desarrollados pensando en el aumento de enfermedades de este tipo y que son de largo aliento, pues fácilmente pueden durar 10 años, lo que significa un alto costo para el sistema de salud, por lo mismo se ha decidido invertir en investigación.

El Dr. René Vidal, lidera el equipo del Centro de Biología Integrativa de la Universidad Mayor, que busca restablecer las conexiones neuronales y frenar la progresión de la enfermedad. Esto se realiza usando tecnología de punta como la terapia génica, que es bastante nueva en el mundo y la mayoría de sus aplicaciones son aún estudios clínicos que se desarrollan en Estados Unidos, Europa y China

Este tratamiento, explica el científico, se basa en introducir un gen a las células de un organismo con la finalidad de modificar u optimizar su función y así incrementar su capacidad de adaptarse a los estímulos tóxicos o dañinos a la cual están siendo sometidas experimentalmente. Si bien parece complejo, su aplicación se basa en simples inyecciones intracerebrales dirigidas a zonas específicas. Se usa un virus inocuo, que se hospeda en las células y modifica su actividad.

El método se basa en la activación o recuperación de neuronas, utilizando factores de crecimiento como la proteína IGF2, que podrán contribuir a retardar el desarrollo del párkinson. Hasta el momento se han visto resultados positivos en el laboratorio, ya que muestran una mejora de los síntomas de la enfermedad en modelos preclínicos.

Esta enfermedad no tiene cura conocida, y los tratamientos farmacológicos utilizados hoy en día solo apuntan a mejorar, mantener o prolongar la funcionalidad del paciente durante el mayor tiempo posible, lo que conlleva un costo social y económico que afecta al entorno más cercano del paciente .

El diagnóstico se realiza entre los 65 a 70 años y, como señala el científico castreño, "se utiliza una terapia farmacológica que reemplaza el neurotransmisor (dopamina). Esta terapia es efectiva en un rango de 5 a 10 años dependiendo del paciente y luego de ese periodo la terapia deja de ser efectiva y los síntomas regresan con más agresividad, lo que se puede prolongar por 10 años más con el deterioro de la calidad de vida y un impacto en la familia muy relevante".

No existe un diagnóstico precoz de la enfermedad, ya se conoce la diagnosis cuando el sistema motor está comprometido, por lo que no existen tratamientos para evitar el mal.

Por lo mismo, este equipo de científicos busca rejuvenecer el cerebro que ya está afectado por el padecimiento, porque "si bien hay un grupo de neuronas que se muere al principio, estas comienzan a propagarse o expandirse dentro del cerebro generando finalmente un colapso masivo de la actividad cerebral" indicó el investigador.

El objetivo del proyecto liderado por el doctor Vidal es "evitar la muerte de las neuronas con la idea de que el cerebro pueda tener conectadas las celdas (en este caso neuronas) y poder frenar el avance de la enfermedad, dado que una vez que aparecen los síntomas, con el paso del tiempo se van agravando y el paciente queda imposibilitado de realizar su vida, al principio es manejable pero a medida que pasan los años los movimientos imposibilitan al paciente de poder desarrollar su vida con normalidad" añadió el académico de la Universidad Mayor.

En cuanto a los resultados de la investigación, señala que trabajan en modelos preclínicos y que dado los datos que han obtenido de las pruebas anteriores están "ahora probando nuevos modelos, que replican algunos síntomas en los pacientes y que son realizados en animales", contó.

Esta investigación lleva 10 años y se va a extender por 4 años más con nuevos proyectos que van en la misma línea. "Los nuevos proyectos apuntan a acercarse a modelos más parecidos a lo que ocurre en humanos, son más complejos pero más cercanos a lo que podría pasar con los pacientes, con la finalidad de poder en un futuro próximo validarlos y llevarlos a probar en humanos. Ese es el objetivo a más largo plazo", recalcó el académico del Centro de Gerociencia, Salud Mental y Metabolismo, GERO y la Universidad Mayor.

Al ser validadas las terapias génicas con resultados positivos podrían aplicarse a otras enfermedades neurodegenerativas como el alzhéimer y la enfermedad de Huntington.